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Extraordinário!

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Estou profundamente agradecido à minha neta Alice por ter me emprestado o livro “Extraordinário”, da escritora norte-americana RJ Palacio, publicado pela Editora Intrínseca em 2012 e que se transformou em filme a ser lançado em 17 de novembro de 2017 (veja o trailer do filme clicando AQUI ).

É a história de um menino (August) que tem uma doença genética rara que deformou gravemente seu rosto e está na hora dele ir para a escola pela primeira vez, aonde enfrentará a discriminação e a solidão entre os colegas. O livro descreve como August vai superando cada uma das dificuldades com o auxílio da família e de algumas das crianças que se tornam suas amigas.

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“Projeto de Lei sobre Doenças Raras poderá facilitar a venda de medicamentos sem eficácia demonstrada” – diz médica especialista em novas tecnologias em saúde

Recebi do amigo Elcio Neves da Silva, que está organizando a associação de apoio às pessoas com doenças raras em Vitória (ES), as informações abaixo referentes a um Projeto de Lei Complementar (PLC) que envolve as doenças raras, entre elas as neurofibromatoses.

Dividi o tema em partes e transcrevo abaixo (em azul) a notícia como está na página do Senado (Fonte: informações da Agência Câmara e Agência Senado)

Em seguida, acrescento (em verde) os comentários sobre esta notícia que foram realizados a meu pedido pela Dra. Luíza de Oliveira Rodrigues (foto acima), médica clínica e dedicada a aplicar a medicina baseada em evidências nas novas tecnologias em saúde, incluindo medicamentos. 
Além de sua especialidade atual, a Dra. Luíza de Oliveira Rodrigues já cuidou de muitas pessoas com neurofibromatoses e estudou alguns aspectos da NF1 durante seu mestrado em Ciências Aplicadas à Saúde do Adulto na Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Minas Gerais (ver AQUI o artigo publicado com os resultados de sua pesquisa).

Parte 1

“A Comissão de Direitos Humanos e Legislação Participativa (CDH) analisa projeto que cria a Política Nacional para Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). A proposta (PLC 56/2016) define como doença rara aquela que afeta até 65 em cada 100 mil pessoas.

O senador Romário (PSB-RJ) foi designado relator do texto, que após análise da CDH seguirá para a Comissão de Assuntos Sociais (CAS).

Pelo projeto, a política deverá ser implantada em até três anos, tanto na esfera nacional, como na estadual e na municipal, com o objetivo de estabelecer uma Rede Nacional de Cuidados ao Paciente com Doença Rara. A proposta estabelece as competências de cada um dos entes federativos (municípios, estados e União) na execução da política.

O Ministério da Saúde, de acordo com o projeto, será obrigado a fornecer medicamentos para o tratamento de doenças graves e raras, ainda que eles não constem na relação de remédios disponibilizados gratuitamente pelo SUS.

Comentário da Dra. Luíza de O. Rodrigues:

Pelas leis atuais, nenhum medicamento fora da lista do SUS (incluindo os de alto custo) é fornecido pelo Estado.

As listas do SUS são compostas por medicamentos que foram previamente registrados na Anvisa e avaliados pelas agências responsáveis para incorporação às listas do SUS (como o CONITEC). Estas avaliações consideram eficácia, segurança e custo-efetividade de um medicamento. Dessa maneira, fazer o Estado fornecer medicamentos que não passaram por essas etapas de avaliação pode colocar a saúde do usuário em risco, além de poder comprometer a sustentabilidade do sistema de saúde.

A via judicial, de acordo com uma discussão do STF,1 só deveria ser acionada quando houvesse demora excessiva (acima de 365 dias) na apreciação do medicamento pelos órgãos competentes, dentro de determinadas circunstâncias. Eu cito:

“O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais, sem eficácia e segurança comprovadas, em nenhuma hipótese. Já em relação a medicamentos não registrados na Anvisa, mas com comprovação de eficácia e segurança, o Estado somente pode ser obrigado a fornecê-los na hipótese de irrazoável mora da agência em apreciar o pedido de registro (prazo superior a 365 dias), quando preenchidos três requisitos: 1) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil; 2) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e 3) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil.”

Pois, como avalia o ministro Luís Roberto Barroso, “o Poder Judiciário não é a instância adequada para a definição de políticas públicas de saúde”.

Na perspectiva das doenças raras, de fato, há poucas alternativas terapêuticas, mas aumentar o acesso a tratamentos sem comprovação mínima de eficácia e segurança não vai resolver essa questão.

São mais necessários os incentivos à pesquisa clínica nacional de qualidade, o que permitirá oferecer tratamentos inclusive experimentais, de forma mais segura e controlada.

Voltando ao texto do Senado:

Parte 2

Atenção básica e especializada

A política será implementada tanto na chamada atenção básica à saúde, quanto na atenção especializada.

Na atenção básica (Unidades Básicas de Saúde e Núcleo de Apoio à Saúde da Família), serão identificados os indivíduos com problemas relacionados a anomalias congênitas, erros inatos do metabolismo, doenças geneticamente determinadas e doenças raras não genéticas. A ideia é que os portadores de doenças raras sejam identificados precocemente, no pré-natal ou ainda recém-nascidos, e que recebam o tratamento adequado desde a primeira infância. A política prevê ainda o suporte às famílias dos pacientes com doenças raras.

Já na atenção especializada (Unidades de Atenção Especializada e Reabilitação e Centros de Referência), serão realizados o acompanhamento especializado multidisciplinar e os demais procedimentos dos casos encaminhados pela atenção básica.

Centros de referência

Conforme o projeto, cada estado deverá estruturar pelo menos um Centro de Referência, que deve, na medida do possível, aproveitar a estrutura já existente em universidades e hospitais universitários.

A proposta determina ainda que os estabelecimentos de saúde habilitados em apenas um serviço de reabilitação passarão a compor a rede de cuidados à pessoa com doença rara. O objetivo é dar assistências aos pacientes sem tratamento disponível no âmbito do SUS. A ideia é que esses centros possam se articular com a rede do SUS, para acompanhamento compartilhado de casos, quando necessário.

Medicamentos órfãos

A política reconhece o direito de acesso dos pacientes diagnosticados com doenças raras aos cuidados adequados, o que inclui a provisão de medicamentos órfãos (aqueles destinados ao diagnóstico, prevenção e tratamento de doença rara).

Pelo texto, a necessidade de utilização desses medicamentos órfãos deverá ser determinada pelos centros de referência do SUS e reavaliada a cada seis meses.
Segundo o projeto, a incorporação do medicamento órfão pelo SUS deverá ser considerada sob o aspecto da relevância clínica, e não sob o aspecto da relação custo-efetividade. 

Comentário da Dra. Luíza de O. Rodrigues:

A relevância clínica de um medicamento vem de sua eficácia em desfechos de interesse à saúde do paciente, comprovada em estudos de qualidade. O simples fato de um medicamento ter sido avaliado em um ensaio clínico não é um atestado de sua relevância clínica. Para tanto, o medicamento tem que demonstrar, de forma clara, benefícios consistentes em desfechos importantes, como qualidade de vida, mortalidade, etc. E, de preferência, de forma comparativa a outro tratamento sabidamente ativo na doença.

No entanto, a própria definição de medicamento órfão implica em medicamento direcionado ao tratamento de doenças raras, sobre as quais é difícil conduzir estudos de boa qualidade metodológica.

Os estudos (científicos) com portadores de doenças raras geralmente incluem poucos participantes e não conseguem comparar outros tratamentos, portanto, nestes estudos a eficácia ou a relevância clínica geralmente não são claramente demonstradas.

Numa sociedade como a nossa, cada vez mais medicalizada,2 os potenciais benefícios de um medicamento costumam ser superestimados e seus riscos subestimados. É cada vez mais difícil aceitarmos, enquanto sociedade, o fato de que em muitos casos, o melhor tratamento (ou seja, aquele que produzirá melhores efeitos em aspectos da saúde de interesse ao paciente) não é um medicamento experimental ou de relevância clínica incerta, mas o melhor cuidado de suporte ou cuidados paliativos.3

A custo-efetividade, por outro lado, é uma análise econômica, que tenta calcular o preço de cada ano de vida ajustado para qualidade (QALY) supostamente ganho com o uso do medicamento. Seu cálculo, no entanto, depende de modelos complexos (como os modelos de Markov4) que, por sua vez, dependem de dados robustos de ensaios clínicos randomizados (os quais raramente estão disponíveis para medicamentos e doenças órfãos), para que possamos estimar o impacto do medicamento no sistema de saúde que o financiará (SUS ou Saúde Suplementar).

Assim, muitas vezes são desenvolvidos remédios muito caros, mas com relevância clínica incerta (ou por terem efeitos demonstrados em poucos pacientes do estudo, ou pelos efeitos serem somente em aspectos indiretos da doença ou por serem muito tóxicos). A custo-efetividade deste remédio certamente será desfavorável (custo muito alto para uma efetividade baixa).

Em países (como o Reino Unido e o Canadá, por exemplo) onde os sistemas públicos de saúde utilizam sistematicamente a análise de custo-efetividade para decisões de incorporação, são definidos os limiares de custo, acima dos quais um tratamento não pode ser incorporado. Para doenças raras e cuidados de fim de vida, o limiar de custo-efetividade costuma ser maior, ou seja, o preço que o sistema de saúde se propõe a pagar por cada QALY ganho é maior. Mas, no Brasil não temos esses limiares definidos. Assim, as análises econômicas em saúde, no Brasil, ainda não têm força regulatória suficiente, o que ameaça gravemente a sustentabilidade do SUS.

Por isso, a relevância clínica, apesar de ser muito importante para o usuário, não pode ser o único parâmetro para as decisões de incorporação e financiamento de medicamentos, pois a custo-efetividade é uma ferramenta importante para decisões que envolvem recursos finitos. Essa é uma preocupação mundial e envolve também os países com sistemas de saúde com mais recursos do que o nosso.5

Do ponto de vista das doenças raras, dado que os recursos são finitos, me parece mais custo-efetivo (ou seja, algo que produzirá efeitos melhores em aspectos de interesse à saúde do paciente – como qualidade de vida e tempo de vida – para um número maior de pessoas com a doença) buscar a garantia de financiamento de uma rede de cuidados multiprofissionais para diagnosticar, tratar e/ou prevenir as manifestações e complicações das doenças (muitas vezes incuráveis) do que buscar a garantia de financiamento de medicamentos caros e de relevância clínica incerta.


Parte 3

A proposta no Senado diz ainda que os medicamentos órfãos destinados ao tratamento de doenças raras terão preferência na análise para concessão de registro sanitário junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e estabelece algumas regras para facilitar o registro.”

Comentário da Dra. Luíza de O. Rodrigues:

Segundo a própria Agência:

“O registro de medicamento é o ato por meio do qual a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autoriza a comercialização deste produto, mediante “avaliação do cumprimento de caráter jurídico-administrativo e técnico-científico relacionada com a eficácia, segurança e qualidade destes produtos”.”

Entendo que o registro tem seus prazos determinados pelo volume de demanda e pela necessidade de análises técnicas das solicitações de registros. Facilitar esses registros pode comprometer a seriedade das análises, que já são bastante flexíveis do ponto de vista da Avaliação de Tecnologias em Saúde, dado que diversos medicamentos são aprovados mesmo tendo sido avaliados somente em estudos de menor qualidade metodológica (do tipo ensaio clínico de fase II).

Já existem normas para solicitar priorização nestas análises.6 No entanto, as análises, reitero, não dizem respeito à custo-efetividade ou às indicações clínicas baseadas em evidências comparativas ou ao impacto do medicamento no sistema de saúde. O registro da ANVISA é o que permite a comercialização do medicamento no país.

Já o papel da CONITEC, segundo a própria CONITEC:

“(…) difere bastante do papel da Anvisa na avaliação das tecnologias. A Anvisa realiza uma avaliação de eficácia e segurança de um medicamento ou produto para a saúde visando à autorização de comercialização no Brasil. No entanto, para que essas tecnologias possam ser utilizadas na rede pública de saúde (SUS), além de receber o registro da Anvisa, elas precisam ser avaliadas e aprovadas pela CONITEC, que considerará a análise da efetividade da tecnologia, comparando-a aos tratamentos já incorporados no SUS. Caso a nova tecnologia demonstre superioridade em relação às tecnologias já ofertadas no SUS, serão avaliados também a magnitude dos benefícios e riscos esperados, o custo de sua incorporação e os impactos orçamentário e logístico que trará ao sistema.”7

Portanto, penso que acelerar a aprovação na Anvisa não tem impacto direto na cobertura obrigatória pelo SUS ou pela Saúde Suplementar. É o CONITEC (para o SUS) e a Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) que têm esse papel. Mas, tendo a aprovação da Anvisa para a droga ser comercializada em território nacional, a judicialização se torna possível (ou seja, obtenção do medicamento por via judicial).

No entanto, como já comentamos, o Poder Judiciário não é a instância adequada para se decidir políticas de saúde. Especialmente quando o foco é a melhora dos aspectos de interesse à saúde do paciente, o que raramente é obtido com os medicamentos modernos.

Dr LOR pergunta: em resumo, podemos dizer que este projeto de lei tem como objetivo principal facilitar a venda de medicamentos sem evidência comprovada para pessoas com doenças raras?

Resposta da Dra. Luiza O Rodrigues:

Não sei se é o objetivo principal, mas, de fato, este projeto de lei, se aprovado dessa maneira, facilitaria a venda de medicamentos (geralmente muito caros e tóxicos) sem eficácia demonstrada, para pessoas com doenças raras que, não raramente, têm poucas opções terapêuticas, fazendo com que estejam mais dispostas a tentar esses tratamentos incertos.

Dessa maneira, isso pode fazer com que outros tratamentos, inclusive não-medicamentosos, com maior comprovação de eficácia em melhorar aspectos de interesse à saúde do paciente, ou menores riscos, não sejam tentados ou sejam abandonados por possibilidades incertas, de alto custo e com efeitos colaterais potencialmente graves.

Referências

1. STF. Pedido de vista adia julgamento sobre acesso a medicamentos de alto custo por via judicial. 2016. http://www.stf.jus.br/portal/cms/verNoticiaDetalhe.asp?idConteudo=326275 .

2. Brito MA de. Medicalização da vida: ética, saúde pública e indústria farmacêutica. Cien Saude Colet. 2012;17(9):2554-2556. doi:10.1590/S1413-81232012000900036 .

3. INCA. Cuidados paliativos. 2017. http://www2.inca.gov.br/wps/wcm/connect/cancer/site/tratamento/cuidados_paliativos .

4. Sato RC, Zouain DM. Modelos de Markov aplicados a saúde. Einstein. 2010;8(3 Pt 1):376-379. http://www.scielo.br/pdf/eins/v8n3/pt_1679-4508-eins-8-3-0376.pdf .

5. Sullivan R, Peppercorn J, Sikora K, et al. Delivering affordable cancer care in high-income countries. Lancet Oncol. 2011;12:933-980. doi:10.1016/S1470-2045(11)70141-3 .

6. ANVISA. Priorização de análise de medicamentos. 2017. http://portal.anvisa.gov.br/resultado-de-busca?p_p_id=101&p_p_lifecycle=0&p_p_state=maximized&p_p_mode=view&p_p_col_id=column-1&p_p_col_count=1&_101_struts_action=%2Fasset_publisher%2Fview_content&_101_assetEntryId=2708799&_101_type=content&_101_groupId=3 .

7. CONITEC. Perguntas frequentes. 2017. http://conitec.gov.br/perguntas-frequentes .

8. Wise PH. Cancer drugs, survival, and ethics. BMJ. 2016:i5792. doi:10.1136/bmj.i5792 .

LINHA RARA, um “callcenter” para Doenças Raras em São Paulo

Recebi o convite (ao lado) para o lançamento de uma nova iniciativa de apoio para pessoas com Doenças Raras, a Linha Rara, que segundo os organizadores é a continuação de um trabalho que vem sendo desenvolvido em Portugal.

Penso que todas as iniciativas destinadas a tornarem as doenças raras mais conhecidas pelas pessoas afetadas e pelos profissionais da saúde devem ser apoiadas. Para apoiarmos de forma consciente senti necessidade de conhecer melhor a Linha Rara.

Como sou dedicado às Neurofibromatoses e não estou suficientemente familiarizado com as outras doenças raras, fiz algumas perguntas sobre a Linha Rara para o Rogério Lima Barbosa, fundador da Associação Maria Vitoria de Doenças Raras (AMAVI), que está realizando seu doutorado em sociologia na Universidade de Coimbra justamente sobre este tema.

Rogério gentilmente respondeu e trouxe diversas informações interessantes sobre a Linha Rara, que podem ser úteis ao acolhimento das pessoas com Doenças Raras, incluindo as Neurofibromatoses.



LOR – Você conhece a Linha Rara e o trabalho do grupo de pessoas e apoiadores desta iniciativa? 


Rogério – Primeiramente, quero agradecer por trazer um assunto central nas minhas pesquisas a partir do exemplo deste convite. É preciso destacar que as associações civis atuam de acordo com as ferramentas que encontram e considerando os outros atores interessados no campo das doenças raras, como a indústria farmacêutica, o governo e os cientistas.

As associações de pessoas com doenças raras começam a atuar sem perseguirem qualquer outro objetivo além de se ajudarem uns aos outros, a partir de uma experiência pessoal de compartilhamento de realidades semelhantes. Portanto, parabenizo às pessoas que se aventuram nesse campo.

Sim, conheço o trabalho dessas associações que realizaram o convite da Linha Rara.

A “Raríssimas” é uma instituição com sede em Portugal e possui a filial brasileira ancorada em São Paulo. Se considerarmos a forma de atuação dessa instituição, os veículos de comunicação que utilizam e a própria estrutura das suas páginas na internet percebemos uma forte tendência para o estilo empresarial de trabalho. Este modelo tem como inspiração a Eurordis, a organização europeia mais influente no assunto específico da doença rara. Como esse modelo é muito diferente da grande maioria das associações civis, pesquisadores sociais de Coimbra e de Paris, as denominam como Organizações de Pacientes.



LOR – Como esta iniciativa está funcionando em Portugal?


Rogério – A Linha Rara já existe em Portugal desde 2009, e já ganhou alguns prêmios europeus, como o Mãos Dadas, destinado ao reconhecimento de boas práticas de empreendedorismo social e de liderança na comunidade. Esse prêmio é uma iniciativa da Associação Portuguesa de Criatividade e Inovação.

Como uma forma de verificar o trabalho realizado em Portugal, por esses dias, fiz um contato com a Linha Rara, uma vez que estou em Coimbra. O atendimento não foi diferente do que eu já esperava e pareceu um tanto disperso. A pessoa que me atendeu desconhecia as Neurofibromatoses e, claramente, realizava algumas pesquisas enquanto conversava comigo ao telefone.

A impressão de que o atendente desconhecia o cuidado para a Neurofibromatose foi corroborada pela indicação que as informações sobre a NF seriam encaminhadas para o meu e-mail no prazo de uma semana. Eu desliguei o telefone sem qualquer orientação que me ajudasse no entendimento do diagnóstico ou na busca por tratamento.

Ontem, no dia limite para enviarem as prometidas informações, recebi uma mensagem comunicando que eu devo aguardar mais alguns dias porque o meu pedido “encontra-se em avaliação por parte da nossa Equipa Técnica. ”

Bem, se em Portugal, que é a inspiração brasileira, o serviço deixou a desejar, não consigo pensar que será diferente no Brasil. O nosso país é quase 20 vezes maior que Portugal, ao considerarmos a população, e 92 vezes maior em termos territoriais. Podemos estar à beira de um caso de frustrações bem maiores.

LOR – Qual é o tipo de orientação que eles fornecem?

Rogério – Aqui em Portugal, parece-me que a Linha Rara tem preferência por encaminhar as pessoas à Casa de Marcos, que é o Centro de Referência deles. Veja que é preferência e não uma obrigação. Essa iniciativa possui o apoio do governo português e, além de manter pessoas carentes em suas instalações, busca realizar um atendimento multiprofissional para pacientes e familiares.

Por outro lado, este procedimento tem uma outra face. Também serve como um mecanismo para conhecer, identificar e localizar as que possuem algum diagnóstico de doenças raras. Ao considerarmos a corrida empresarial para a construção dos chamados “biobancos” (informações de pessoas sobre suas condições de saúde e doenças) e o aumento do interesse sobre o campo das mutações genéticas, reunir os dados de pessoas com doenças raras é uma das formas de facilitar a comercialização de medicamentos. 



LOR – Então há uma relação direta entre esta instituição e os laboratórios farmacêuticos?


Rogério – Sim. Em Portugal e outros países da Europa, não há qualquer constrangimento em informar quais são os parceiros comerciais destas associações de pessoas com condições genéticas raras. Na Europa, como na entidade denominada Eurordis, que é a associação mais influente sobre o tema específico das doenças raras, podemos encontrar as informações sobre as parcerias que acontecem tanto com os maiores laboratórios farmacêuticos e grandes empresas privadas quanto com o governo português. O mesmo acontece com a Raríssimas (ver aqui: http://www.rarissimas.pt/pt/conteudo/150/103/parceiros-e-apoios ).

Disponibilizar esta informação é importante porque aumenta a transparência e fomenta o diálogo coletivo.



LOR – E no Brasil, também é assim?


Rogério – Creio que não. Ao visitar o site de muitas associações civis brasileiras de doenças raras não conseguimos ver as parcerias que são firmadas para a angariação de recursos financeiros.

O curioso é que toda pessoa que começa a participar do campo das doenças raras logo descobre que quanto mais próximo da venda de remédios, mais rápida é a busca do diálogo por parte das indústrias Farmacêuticas.

Assim, a relação entre essas organizações de pacientes e o mercado é quase que uma coisa natural. Por isso, ao vermos sites, como o do Instituto, e as ações como a do convite da Linha Rara, a pergunta que surge é: com quais recursos financeiros eles conseguem essa estrutura ou para fazer tantas atividades?

Diferente do que acontece na Europa, no Brasil não conseguimos ver as parcerias institucionais das organizações de pacientes com o mercado. Isso é facilmente constatado ao visitarmos os sites de organizações como a do Instituto e acessarmos o link que indica as parcerias. A indicação de parcerias com o mercado é nula ou muito pouca. No entanto, vemos uma série de logomarcas de representantes de associações civis e, algumas vezes, a logomarca de alguma secretaria de saúde.

E essa divulgação não é desprovida de interesses. Por exemplo, o uso das logomarcas de associações pretende demonstrar legitimidade da organização. Fica confuso e as informações não batem, porque ao mesmo tempo que algumas organizações brasileiras buscam apresentar uma suposta riqueza, elas não possuem a mesma preocupação para divulgarem o como conseguem suportar os seus gastos. Para uma associação, que tem a finalidade de representar a sociedade civil, parece-me um problema importante.

Em nosso caso, se voltarmos ao exemplo do Instituto que realiza o convite para o evento da Linha Rara, ao visitarmos o seu site não encontramos qualquer indicação do apoio financeiro que recebem (ver aqui: http://www.vidasraras.org.br/site/vidas ) Esse é um exemplo que pode ser encontrado em diversas outras associações.

A visão do Brasil como um mercado atraente para a indústria farmacêutica, foi muito bem demonstrado na apresentação do representante da Multinational Partnership LLC, realizada no II Congresso Ibero-americano de Doenças Raras, em Brasília, no ano passado, em que ele afirmou: a América Latina é o lugar para as doenças órfãs!

Em uma notícia no site da Febrafar (Federação Brasileira das Redes Associativas e Independentes de Farmácias), vemos que o mercado das drogas para doenças raras é um mercado disputado pelas indústrias. Portanto, o discurso de que a indústria não possui interesse no campo das doenças raras é antigo e não corresponde à realidade.

Outro ponto que observamos é a limitação da pluralidade das organizações como a da Linha Rara. Num universo onde existem mais de cinco mil doenças raras, no link destinado a Síndromes Raras, não há indicação para muitas outras condições genéticas como, por exemplo, as Neurofibromatoses, as quais são as doenças monogenéticas mais comuns entre os seres humanos.

LOR – Então, qual seria o objetivo final da Linha Rara?



Rogério – Dentro deste cenário o qual o Brasil é apenas coadjuvante nas decisões, mas é o “alvo” da comercialização, ou seja, as atenções são para a venda de medicamento. Vivemos os planos realizados no início da década, quando a indústria farmacêutica começou a divulgar o seu interesse no campo das doenças raras, com as projeções de venda para o período entre 2012 e 2018 superiores e em o dobro das projeções previstas para os medicamentos prescritos, excluindo os genéricos.


LOR – Qual é a perspectiva futura?


Rogério – Hoje, observamos que a entrada desta associação internacional em um cenário brasileiro pode desestabilizar o fortalecimento das diversas associações de doenças raras que lutam por uma saúde pública abrangente e eficiente, inviabilizando a criação de uma rede de cuidado e de informação para o paciente.

Como as organizações civis (ao estilo da Eurordis ou da Raríssimas) agem em busca do lucro, são fundamentalmente diferentes da maioria das associações de pacientes. Enquanto estas últimas baseiam-se na promoção de atividades associativas em benefício das pessoas que dizem representar, aquelas focam em atividades que podem apoiar as pessoas que dizem representar, mas que devem gerar lucro para a sua estrutura e as pessoas que a formam. Portanto, para não replicarmos a cisão entre as associações, o que aconteceu na Europa, é preciso fortalecer os laços associativos no Brasil.

Isso quer dizer que precisamos encontrar o fortalecimento entre as associações e a divulgação de ações que já existem como, por exemplo, o 0800 do Instituto Canguru.

Utilizei esse canal quando minha família recebeu o diagnóstico de Neurofibromatose, em 2010, e fui muito bem acolhido. Eles fazem um excelente trabalho e estivemos em várias atividades em conjunto. 



LOR – Mas é possível mudar esta situação desfavorável para a maioria das doenças raras?


Rogério – É claro que sim. O primeiro passo é conhecermos a nós mesmos. Além de todo o cenário internacional que persegue o nosso país para a venda de drogas órfãs, precisamos enxergar que esse interesse somente existe por causa de nossas virtudes. E, a principal delas, é a garantia da saúde como um direito, que é o nosso Sistema Único de Saúde, o SUS.

Hoje, o SUS garante não somente o atendimento de qualidade das pessoas com alguma condição genética, que, não raro, acontece nos hospitais escolas, como também é o SUS que fornece os recursos para uma assistência de saúde suplementar, assim como é por causa do SUS que há o processo judicial para conseguir as medicações.

Portanto, como um sistema, é o SUS que fornece todos os mecanismos para o atendimento da pessoa, de maneira integral.

Assim, defender o SUS e a integralidade do cuidado a que propõe é o mesmo que cuidar das pessoas e enxergar toda a complexidade que envolve o cuidado. Ao contrário, se continuarmos a replicar o discurso europeu e a alinhar as condições genéticas às doenças e aos medicamentos órfãos, mutilamos a nossa principal virtude e nos apequenamos.

É preciso pensarmos no cuidado na perspectiva do SUS para passarmos a cuidar da saúde e da pessoa. Porque realizar o cuidado apenas pelo remédio e o comércio, é uma preocupação do mercado em instrumentalizar a família como representantes desvalorizar o nosso bem mais precioso, a própria vida.


Tema 284: Governo credencia Hospital de Brasília como Centro de Referência em Doenças Raras

Recebi algumas perguntas sobre a portaria do Ministério da Saúde (dezembro de 2016) que habilita um hospital de Brasília como Centro de Referência em Doenças Raras, incluindo na sua competência as doenças de origem genética e não genéticas.

Primeiramente, devo esclarecer que sou professor aposentado na Universidade Federal de Minas Gerais e presto serviço ao Sistema Único de Saúde como médico voluntário no Centro de Referência em Neurofibromatoses do Hospital das Clínicas. Nesta condição, não conheço a estrutura do SUS de forma suficiente para emitir opinião técnica sobre a designação de um determinado hospital como centro de referência em doenças raras.

Da mesma forma, não tenho conhecimento científico e médico suficiente sobre as mais de cinco mil doenças raras, o que também me impede de emitir opinião técnica sobre as doenças raras de forma específica.

Assim, reservo-me à prudência de opinar exclusivamente sobre as neurofibromatoses (NF1, NF2 e Schwannomatose), que fazem parte das doenças raras, é verdade, mas com as quais tenho envolvimento pessoal, técnico e científico há alguns anos.

Neste sentido, minha impressão é de que a primeira linha de atuação em benefício das pessoas com doenças raras talvez seja lutarmos por uma grande mudança no pensamento médico a respeito delas.

Até agora, por gerações e gerações de estudantes de medicina, temos sido formados com o pensamento de que devemos aprender a cuidar das doenças mais comuns. Dizem que um professor em minha faculdade ensinava: “O que é comum, é comuníssimo; o que é raro, é raríssimo”. Há, nesta postura, uma crítica aos médicos que se dedicam a estudar as “raropatias”.

Este tipo de pensamento pode estar nos induzindo a não incluirmos as doenças raras no rol de doenças possíveis diante de uma pessoa que nos procura por atendimento médico.

Ao contrário, se formos ensinados que entre cada 100 pessoas que atendemos 3 delas podem apresentar alguma doença rara, nossa postura será completamente diferente: ao invés de ampliarmos as variantes das manifestações das doenças comuns, deixando passar desapercebida uma doença rara qualquer, pensaremos mais na possibilidade de estarmos diante de algo que não conhecemos bem e que precisamos enviar para outros colegas com mais possibilidades de esclarecimento. Ou seja, sentiremos mais a necessidade de encaminhamento a um Centro de Referência.

Imagino que estes centros de referência devam receber profissionais capacitados em doenças raras e serem equipados como mais uma das especialidades médicas, como são a ginecologia, a pediatria, etc., sem com isso contradizer a própria estrutura democrática do SUS.

Em outras palavras, penso que os centros de referência devem prestar atendimento médico sem privilégios, ou seja, respeitar a equidade, que é dar a cada um de acordo com sua necessidade, mas dentro dos limites impostos pela igualdade de tratamento para todos.

Neste sentido, precisamos defender e melhorar o SUS para todas as pessoas e, com isto, melhorar o SUS também para aqueles que possuem doenças raras.

Tema 281 – “É preciso uma tribo inteira para cuidar de uma criança”


Representei a Associação Mineira de Apoio às Pessoas com Neurofibromatoses (AMANF) no II Congresso Ibero-Americano de Doenças Raras em Brasília, onde realizei uma palestra sobre a rede humana necessária para o cuidado das pessoas com neurofibromatoses (ver aqui o resumo da palestra AQUI).

Primeiramente, quero parabenizar a equipe da Associação Maria Vitória de Doenças Raras (AMAVI) sob a liderança da sua presidente Lauda Santos, pelo excelente trabalho de programação, pela dedicação à causa e pela hospitalidade.

Acompanhei muitas das palestras e mesas redondas, que me permitiram aprendizados diversos sobre vários assuntos. Desde informações sobre as políticas públicas do Ministério da Saúde até os projetos empresariais para as doenças raras, além de informações sobre doenças raras que eu desconhecia completamente.

Entre minhas impressões, notei que uma das frases mais repetidas em todos os eventos sobre doenças raras é aquela que diz que, segundo as Organização Mundial de Saúde, já teriam sido identificadas cerca de 5 a 8 mil doenças raras e que cerca de 3 a 6% da população mundial seria afetada por doenças raras.

Parece-me que precisamos melhorar a precisão estatística desta informação, porque entre 5 e 8 mil doenças existe uma margem de erro de 60% e entre 3 e 6% de pessoas afetadas existe uma variação de 100%. Ou seja, esta imprecisão nos dados sobre as doenças raras enfraquece os argumentos dos defensores das pessoas afetadas, por exemplo, numa discussão de políticas públicas destinadas a elas. Por outro lado, temos que procurar saber se estes números têm sido inflacionados por interesses comerciais.

Assim, uma de nossas tarefas importantes para o futuro é dimensionarmos de forma realista o verdadeiro número de doenças raras e sua incidência na população.

Outra impressão que tive no Congresso foi a dominância dos temas discutidos em função dos medicamentos para algumas doenças raras. As palestras mais concorridas e com maior carga emocional envolvida foram aquelas que abordaram o fornecimento de alguns medicamentos pelo Sistema Único de Saúde (SUS), a liberação de medicamentos pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (AVISA) e os processos judiciais que as famílias têm realizado para obter determinados medicamentos (judicialização).

No entanto, sabemos que a grande maioria das doenças raras não possui ainda qualquer medicamento cientificamente comprovado e que deva ser ministrado às pessoas afetadas.

Esta imensa maioria de doenças raras precisa de outros recursos, especialmente a formação de equipes multidisciplinares que sejam capazes de fornecer o diagnóstico correto, aconselhamento genético, fisioterapia, fonoaudiologia, terapia ocupacional, enfermagem, enfermagem, apoio psicológico e psicopedagógico.

Ou seja, a maioria das doenças raras necessita de uma tribo inteira de cuidadores para que a qualidade de vida das pessoas afetadas seja melhorada, mesmo que não haja cura para a doença. 

No entanto, a discussão sobre medicamentos abafa a criação desta rede pública de suporte às pessoas com doenças raras. Uma das consequências desta prioridade seletiva sobre medicamentos é que a estrutura multidisciplinar dos Centros de Referência em Doenças Raras que deveriam existir a partir da Portaria 199 do Ministério da Saúde de 2014 praticamente não saíram do papel.

E por que apenas algumas doenças raras recebem mais atenção do que a maioria das outras? Porque algumas delas já possuem medicamentos fabricados por laboratórios farmacêuticos que nos percebem apenas como um tipo de mercado de consumidores.

Esta postura empresarial em busca do lucro ficou explícita numa das palestras, a realizada pelo Dr. Fernando Ferrer da Multinational Partnerships, que terminou sua fala convidando os empresários multinacionais da indústria farmacêutica a investirem na América Latina, pois aqui seria uma excelente oportunidade de negócios no campo das doenças raras.

Creio que estas divergências nas doenças raras se encaixam na luta política entre o modelo de saúde pública (universal, para todos, e portanto estatal) e o outro de saúde privada (apenas para os que podem pagar).

Esta é a grande luta política sobre a saúde que ocorre neste momento em todo o mundo e, em particular, no Brasil, onde o governo Temer quer limitar os investimentos públicos em benefício da sociedade para maior lucro dos bancos e empresas multinacionais.

A rede humana de apoio às pessoas com neurofibromatoses

II Congresso Ibero-americano de Doenças Raras

Acontecerá em Brasília no próximo final de semana (21 e 22 de outubro de 2016) o II Congresso Ibero-americano de Doenças Raras, no Centro de Convenções Ulysses Guimarães.

Ver a programação completa no endereço: www.amaviraras.com

Aceitamos o convite para falar sobre as neurofibromatoses e assim apresento abaixo o resumo da palestra que farei no sábado às 16 horas.




As neurofibromatoses (NF) são doenças genéticas que atingem cerca de oitenta mil pessoas no Brasil e que fazem parte do grande grupo de doenças raras.

As NF constituem três doenças distintas, NF1, NF2 e Schwannomatose que possuem com comum o aparecimento de tumores no sistema nervoso e na pele. No restante de sua apresentação, cada uma das NF é completamente distinta das demais.

A mais encontrada delas, a NF1, geralmente apresenta-se desde a infância e sua manifestação mais comum são as dificuldades de desenvolvimento psicomotor. A NF2, mais rara, geralmente é diagnosticada na juventude e acomete a audição e o equilíbrio. A Schwannomatose é mais rara ainda e mais tardia, e seu principal sintoma é a dor.

A medicina ainda não tem cura para as NF, mas todas elas possuem tratamentos que podem melhorar a qualidade e a duração da vida das pessoas afetadas.

A principal demanda das pessoas e famílias afetadas pelas NF é por informação confiável, porque as doenças raras, apesar de afetarem cerca de 3% da população mundial, não podem ser compreendidas em profundidade por todos os profissionais da saúde.

Diante disso, nossa entidade de apoio às pessoas com NF, a Associação Mineira de Apoio às Pessoas com Neurofibromatoses (AMANF), tem procurado suprir esta demanda com as seguintes ações:

1) Informação pessoal durante os atendimentos clínicos no Centro de Referência em Neurofibromatoses do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais (cerca de 1 mil famílias cadastradas em 12 anos de existência);

2) Reuniões mensais de pessoas com NF, suas famílias e profissionais de saúde (que vêm ocorrendo há 14 anos de forma ininterrupta);

3) Publicação e distribuição de cartilhas didáticas, escritas em linguagem acessível (por exemplo, a cartilha “As manchinhas da Mariana” está na terceira edição, com tradução para o inglês, espanhol e alemão e cerca de 5 mil exemplares distribuídos);

4) Palestras educativas em congressos da área de saúde (como este II Congresso Ibero-Americano de Doenças Raras), em escolas e instituições públicas;

5) Publicação de informações em página na internet;

6) Manutenção de blog na internet com sistema de perguntas e respostas (cerca de 300 temas já abordados, com média de 12 mil acessos mensais);

7) Apoio a pesquisas de alunos de iniciação científica (5), mestrado (8) e doutorado (4) nas áreas de medicina, fonoaudiologia, psicologia, nutrição, biologia molecular e fisioterapia;

8) Publicação de artigos científicos (18) e participação em congressos nacionais (8) e internacionais (32);

9) Curso de capacitação de profissionais e familiares no cuidado de pessoas com neurofibromatoses.

10) Movimentos junto a entidades políticas para promoção do reconhecimento legal das necessidades especiais das pessoas afetadas pelas NF.

Além disso, uma parte das pessoas com NF apresenta dificuldades de inserção social, o que faz com que elas necessitem de apoio de familiares e amigos para levarem uma vida adequada.

Esta rede de apoio precisa ter origem na pessoa afetada pela NF, em função de sua maior ou menor necessidade de cuidados especiais.

Em seguida, é claro, os familiares formam o primeiro elo da pessoa com NF e a sociedade, seguindo-se os amigos, que devem ser conscientizados dos problemas e dificuldades das pessoas afetadas pela NF, para que possam compreender melhor seu comportamento.

Os professores e a escola constituem o passo seguinte, que devem receber laudos e cartilhas que possam auxiliar os profissionais da educação a exercerem o seu papel de desenvolvimento do potencial humano das pessoas com NF, especialmente a NF1.

O nível seguinte de apoio deve ser formado pelos profissionais da saúde no bairro da pessoa afetada pela NF, os quais precisam ser informados da existência e característica da doença por meio das cartilhas especializadas e dos endereços adequados na internet. O Programa de Saúde da Família, os Postos de Atendimento e os demais segmentos do Sistema Único de Saúde devem ser mobilizados progressivamente para o atendimento das pessoas com NF.

Esta rede humana de apoio às pessoas com NF pode ser fortalecida pela participação em associações como a AMAVI, a AMANF e outras, que precisam abraçar o seu papel político na formação de uma representação social da doença junto à sociedade e, desta forma, influenciar as decisões coletivas nas políticas públicas de bem-estar social e direitos humanos.

A imagem social construída para as NF poderá influenciar a política nacional de saúde, a política de formação de recursos humanos destinados ao seu cuidado, assim como o financiamento para pesquisas científicas que venham a contribuir para mais qualidade de vida para as pessoas afetadas.

O círculo virtuoso desta rede humana de apoio às pessoas com NF é formado por autoestima, amor familiar, amizade, empatia profissional, espírito público, justiça social e solidariedade.

Brasília, outubro de 2016.
Dr. Luiz Oswaldo Carneiro Rodrigues
Professor Titular
Coordenador Clínico do Centro de Referência em Neurofibromatoses
Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais

Tema 272 – Como a sociedade vê pesquisas e tratamentos para as NF?

A Constituição Brasileira de 1988 determina que uma parte dos impostos seja destinada à pesquisa e ao desenvolvimento científico e que o Sistema Único de Saúde (SUS) deve atender a todas as pessoas de forma igual, ou seja, é o chamado princípio da Universalidade.

Se estivéssemos cumprindo a Constituição, nós teríamos atenção em saúde para todos e pesquisas sendo realizadas de forma satisfatória para atender as necessidades da população. Mas sabemos que isto não está acontecendo. Por quê?

Em primeiro lugar, o SUS nunca foi verdadeiramente implantado em nosso país por causa das pressões contrárias dos serviços privados de saúde: médicos, planos de saúde, hospitais, clínicas, indústria farmacêutica e de equipamentos médicos. Eles querem a privatização dos serviços de saúde para garantirem seus lucros.

Em segundo lugar, os recursos destinados ao desenvolvimento científico são poucos no Brasil, e ainda assim concentrados nos centros mais ricos (veremos isto amanhã), e pouquíssimos destinados às neurofibromatoses e às outras doenças raras.

Esta situação atual é o resultado de decisões políticas tomadas pelas pessoas que nós elegemos para nos governar: vereadores, deputados, senadores, prefeitos, governadores, presidentes e, especialmente, vice-presidentes[1].

Para serem eleitos, os políticos procuram fazer (ou pelo menos fingir que fazem) aquilo que a opinião pública deseja para garantir seus votos. Em outras palavras, o que a sociedade pensa e deseja fazer sobre uma doença deverá afetar a maneira como os políticos pensam e agem em relação àquela doença.

Assim, construir uma opinião pública sobre as neurofibromatoses, por exemplo, é fundamental para que os governos prestem mais ou menos atenção aos problemas das pessoas que sofrem com as NF.

As neurofibromatoses fazem parte do grande grupo de doenças raras, formado por mais de 5 mil doenças, 80% delas genéticas e as demais de outras causas. As doenças raras afetam cerca de 3% da população, ou seja, aproximadamente 6 milhões de pessoas.

Mesmo que sejam menores do que os de outros países, se os recursos públicos fossem distribuídos de acordo com o número de pessoas que necessitam deles, pelo menos 3% dos recursos da saúde e 3% dos financiamentos destinados à pesquisa deveriam ser aplicados nas doenças raras, incluindo as NF.

Para alcançarmos esta situação, as famílias de pessoas com doenças raras devem se unir em associações e formar a opinião pública, tornando as doenças raras mais conhecidas, mostrando suas necessidades específicas e assim influenciar o comportamento dos políticos para que eles atendam também as pessoas com doenças raras.

Outra parte da opinião pública, também importante, que precisa ser mais informada sobre as doenças raras é a comunidade científica.

Amanhã veremos o porquê.

[1] No Brasil, desde o fim da ditadura militar, três vice-presidentes assumiram o governo: José Sarney, Itamar Franco e Michel Temer, todos eles com o mesmo perfil PMDB. Portanto, numa eleição, saber quem são os vice-presidentes é muito importante.

Tema 263 – O futuro do atendimento público.

“Tenho 40 anos e sou portadora de neurofibromatose do tipo 1 (NF1). Gostaria de saber se existe algum tipo de atendimento para portadores de NF1 “à distância”. Aqui em Salvador só existe especialistas na rede particular. No hospital das clínicas, o atendimento é bastante precário devido à falta de médicos da área e com sorte se marca neurologista uma vez ao ano. No meu caso a “sorte” quase acabou mal. Pois na primeira e última consulta foi-me passado um remédio errado, sem que eu tivesse feito qualquer exame. Quando fui tentar nova consulta, soube que o atendimento estava suspenso e desde 2011 tento uma consulta com neurologista no hospital das clínicas. Tenho constantes dores de cabeça forte e dores na coluna. Consigo fazer acompanhamento ortopédico em lesão no tornozelo. Gostaria muito mesmo de saber onde posso fazer um acompanhamento digno, onde se trate a pessoa com respeito”. Atenciosamente, PG, de Salvador.

Cara P, obrigado pela sua pergunta e lamento a falta de atendimento adequado para você e tantas outras entre as mais de 3 milhões de pessoas que possuem alguma doença rara, como a NF1.

Primeiramente, para orientá-la com segurança, precisamos examiná-la pessoalmente em nosso Centro de Referência em Neurofibromatoses do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais, onde atendemos pelo Sistema Único de Saúde e para isto você precisa ligar para (31) 3409 9560.

Não se espante se você demorar para ser atendida, pois estamos com poucos funcionários públicos (na secretaria e na infraestrutura do hospital) e somos apenas dois médicos, eu e Dr. Nilton Alves de Rezende, que, apesar de já estarmos aposentados, trabalhamos como voluntários no ambulatório de neurofibromatoses, e por isso nossa agenda é insuficiente para todos que precisam.

Aliás, provavelmente a nossa situação não deve ser diferente de muitos outros serviços de saúde em todo o Sistema Único de Saúde, o SUS, um programa de saúde pública criado pela Constituição de 1988 e que deveria atender a todos os brasileiros de forma igualitária, tecnicamente competente e eticamente respeitosa.

No entanto, as resistências políticas dos médicos particulares e das empresas privadas de saúde nunca permitiram que o SUS fosse plenamente implantado em nosso país, pois estrangularam, esvaziaram, desviaram e redirecionaram para seus próprios interesses as verbas necessárias para o SUS.

Vejam-se os tratamentos caros realizados pelo SUS que não são reembolsados pelos planos privados, vejam-se as máfias das próteses, veja-se a corrupção de funcionários públicos pela indústria de equipamentos e farmacêutica.

Veja-se um exemplo que atinge diretamente às famílias com doenças raras. A portaria 199 (de 30 de janeiro de 2014) do Ministério da Saúde, durante o segundo mandato de Dilma Rousseff, ordenou o atendimento pleno pelo SUS para todas as pessoas com doenças raras, com a criação de Centros de Referências em Doenças Raras em todo o território nacional. Esta ordem ministerial, que fora fruto de muita luta realizada pelas organizações sociais envolvidas com as doenças raras, não foi implantada por falta de recursos.

Até hoje os Centros de Referências em Doenças raras não saíram do papel, um documento que, ao que tudo indica, parece ser destinado ao lixo pelas palavras do atual Ministro da Saúde (nomeado pelo Michel Temer), que pretende criar condições para a população adquirir “planos privados de saúde mais baratos” e não melhorar a capacidade do SUS, aumentando o número de profissionais, aprimorando o atendimento e atingindo toda a população brasileira.

Lamento por você e pelos 80 mil brasileiros com neurofibromatoses. Lamento pelos milhões de brasileiros com doenças raras. Sabemos que existem mais de 5 mil doenças raras, ou cerca de 3% da população, segundo a Organização Mundial de Saúde, sendo 80% destas doenças de origem genética e 20% de outras causas.

Lamento que os milhões que preocupam o governo Temer não sejam de milhões de brasileiros, mas os milhões de dólares para pagamento dos bancos e do sistema financeiro internacional.

Cara P, para responder a sua pergunta de forma sincera, hoje não posso trazer apenas as palavras de esclarecimento médico e de estímulo que geralmente emprego neste blog. Hoje, preciso falar da minha indignação.

Até a próxima semana, quando será votada a cassação de Eduardo Cunha, um dos responsáveis pela situação de desespero na Saúde Pública para a qual caminhamos.

Pergunta 210 – O que fazer quando não temos especialistas?


Tenho recebido muitos e-mails de famílias (especialmente das mães) angustiadas por não saberem o que fazer com seus filhos ou filhas com NF, por falta de assistência especializada em seus municípios. Assim são os pedidos de ajuda de VJ de Campinas, de SC de Fortaleza, de AC de Campina Grande, de LSF de Manaus e tantas outras pessoas.

De fato, como acontece com todas as demais doenças raras, ainda não temos profissionais de saúde suficientes e devidamente preparados para atender as neurofibromatoses. Há uma portaria do Ministério da Saúde (de 2014) que cria os Centros de Referência em doenças raras no SUS, mas entre a intenção governamental e a realização das nossas necessidades tem que haver uma mobilização social e política que ainda não aconteceu, por isso, os Centros ainda estão no papel.

Enquanto isso, vamos tentando ajudar naquilo que podemos.

Geralmente, os e-mails que recebo trazem informações sobre a situação da clínica e me pedem orientações sobre como proceder, se devem realizar ou não determinada cirurgia ou se devem fazer ou não determinado exame complementar.

A todas estas pessoas respondo que, como médicos, não podemos responder diretamente sobre qualquer questão de saúde de uma pessoa sem examiná-la pessoalmente, ou sem um relatório de outro (a) médico (a) no qual ele (ela) solicite a nossa opinião.

Assim, para que possamos responder com segurança sobre problemas relacionados às neurofibromatoses, estamos à disposição de todas as pessoas no Centro de Referência em Neurofibromatoses do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais (CRNF).

Somos um serviço público e estamos vinculados ao Sistema Único de Saúde, por isso, é fundamental trazer seu cartão do SUS na primeira consulta.

Para agendar uma consulta conosco (com Dr. Nilton Alves de Rezende ou comigo) basta ligar no telefone 31 3409 9560 ou mandar um e-mail para: adermato@hc.ufmg.br

Além disso, as pessoas perguntam se conhecemos especialistas em NF em suas regiões. Repito o que está informado no lado direito desta página, que, por acreditar que a saúde é um direito de todos e não deve ser comercializada, neste blog somente indico os serviços públicos que eu conheço pessoalmente (VER AQUI).

Respeitadas estas condições, procuro fornecer informações gerais sobre os problemas apresentados e aproveito aquelas questões de interesse mais amplo para reproduzi-las neste blog.

Amanhã tem mais.

Em defesa das pessoas com doenças raras

Recebi o convite (ao lado) da Câmara Legislativa do Distrito Federal e da AMAVI (Associação Maria Vitória de Doenças Raras) para a Audiência Pública a ser realizada no próximo dia 16 de fevereiro de 2016, em Brasília.


Creio que é um bom momento para relembrar o meu relato sobre um evento anterior e semelhante, do qual participamos eu e Thalma, em nome da Associação Mineira de Apoio às Pessoas com Neurofibromatoses, a nossa AMANF. 

Associação Maria Vitória de Doenças Raras: a vitória de muitas Marias!

Relato de participação e proposta de ação.

Estivemos presentes, Thalma e eu, ao primeiro congresso Ibero-Americano de Doenças Raras, em Brasília, dia 25 de setembro de 2013, representando a nossa Associação Mineira de Apoio às Pessoas com Neurofibromatoses (AMANF).

O congresso promovido pela Associação Maria Vitória de Doenças Raras (AMAVI) foi um momento dos mais marcantes em nossas vidas. A equipe da AMAVI, liderada pelo amoroso Rogério Lima, realizou um trabalho que evidenciou seu entusiasmo, humanismo e espírito democrático na construção deste passo fundamental para a conquista de direitos cidadãos para as pessoas com doenças raras.

Estiveram presentes muitas associações de apoio, as quais têm sido criadas e conduzidas, com raras exceções, por mulheres. Estas mulheres valorosas podem atender pelos nomes de Marisa, Ieda, Martha, Adriana, Maria Helena, Virginia, Tânia, Mara, Silvia, Lilian, Mônica, Thalma, Cristina, Sandra ou tantos outros, mas, na verdade, todas elas são as nossas Marias guerreiras.

São nossas Marias incansáveis na defesa de filhos ou filhas, netas ou netos porventura acometidos por uma dentre os milhares de doenças raras. E as Marias venceram mais uma etapa na sua jornada em busca de amor e conhecimento para seus entes queridos.

O que foi dito no congresso confirma que está em andamento uma nova maneira de lutarmos pelas pessoas com doenças pouco compreendidas e que atualmente recebem pouca atenção da sociedade. Temos certeza agora que estamos unidos pelo motivo comum de construirmos redes sociais de apoio, a partir do núcleo fundamental das famílias atingidas, em busca de políticas públicas destinadas às doenças raras.

Tivemos a alegria de participar das manifestações realizadas pelas diversas associações durante o congresso, contribuindo cada uma delas com seu conhecimento específico para a construção da compreensão geral das doenças raras. Voltamos com a certeza de que precisamos continuar cuidando das neurofibromatoses, nosso dever específico, mas que temos que nos unir sob esta grande bandeira das doenças raras, pois estaremos participando de uma luta de milhões de brasileiros.

E esta união precisa ser em torno da Associação Maria Vitória: porque ela já mostrou sua capacidade de nos reunir, porque ela possui uma face humana ao apresentar a sociedade seu lindo nome Maria, porque ela traz a nossa Vitória no próprio nome.

Sabemos que as neurofibromatoses constituem três doenças genéticas que afetam cerca de 80 mil brasileiros. Apesar deste número relativamente grande de pessoas acometidas, elas são consideradas também doenças raras e padecem de dificuldades semelhantes às demais doenças incluídas neste grupo: desconhecimento científico por parte dos profissionais de saúde, omissão institucional e representação social ausente.

Chamamos de D-O-R a esta combinação de desamparo, omissão e redução da qualidade de vida para as pessoas com neurofibromatoses e, consequentemente, com doenças raras.

Devemos fortalecer as entidades de apoio mútuo a partir da AMAVI para compensar:

· A falta de conhecimento sobre as doenças raras por parte dos profissionais de saúde: Com atendimento, pesquisa e ensino; Divulgação de informações seguras na página na internet; Cartilhas de fácil compreensão por parte de pacientes e familiares; Realização de Simpósios, encontros, congressos; Palestras para profissionais da área de saúde.

· A solidão das pessoas com doenças raras, com solidariedade, promoção da autoestima, reuniões e suporte emocional;

· O preconceito público, com divulgação popular e defesa dos direitos sociais;

· A omissão institucional com a conquista de legislação destinada a fornecer amparo institucional às pessoas com doenças raras e suas famílias.

· A falta de atendimento especializado com a criação de centro de referências e mecanismos de intercâmbio de informações entre eles.

Sabemos que existem dificuldades de participação de muitos associados, de falta de recursos financeiros e de esvaziamento ocasional das associações. No entanto, no balanço geral, estamos caminhando para frente e o congresso foi uma prova deste caminho acertado.

Como resultado de nossa participação no congresso, venho propor aos companheiros da AMANF que devemos abraçar este caminho, que devemos aumentar nossa participação na luta geral das doenças raras, pois isso nos trará união de forças, maior visibilidade, conquista de espaço público e avanços nas próprias questões das neurofibromatoses.

Com a inserção mais ativa da AMANF no campo das doenças raras, creio que haveria a oportunidade de troca de experiências e, principalmente, um ganho enorme na construção da nossa humanidade e solidariedade.

Belo Horizonte, 27 de setembro de 2013

Nota: Hoje, 11 de fevereiro de 2016, não estou conseguindo entrar na antiga página da AMAVI na internet.