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Recentemente recebi um e-mail da leitora AG, de Portugal, que pediu minha opinião sobre um estudo sobre uma droga para reduzir os neurofibromas e que está sendo realizado nos Estados Unidos e, depois de ler o artigo da Dra. Kate Barald e seus colaboradores da Universidade de Michigan, postei neste blog minha conclusão (ver AQUI).

Meus comentários deram origem a dois novos acontecimentos.

Primeiro, algumas pessoas pensaram que o estudo já estivesse sendo realizado em Minas Gerais com voluntários com NF1 e procuraram profissionais de saúde para saber como poderiam participar do estudo. Compreendo que o nosso desejo de encontrarmos algum tratamento para os neurofibromas seja muito intenso.


Talvez isto tenha levado algumas pessoas a ler de forma apressada as informações que divulguei. Assim, relembro:

1) O estudo com a droga STX3451 está apenas em fase laboratorial, somente com células humanas e nos Estados Unidos;

2) Em nosso Centro de Referência em Neurofibromatoses do Hospital das Clínicas da UFMG não estamos realizando nenhuma pesquisa com medicamentos para tratar qualquer uma das neurofibromatoses;

3) Provavelmente, nos próximos anos, em virtude da redução das verbas para pesquisa e saúde no Brasil, que já não eram suficientes, não teremos recursos financeiros públicos nem privados para estudar medicamentos no tratamento dos neurofibromas;

4) Todas as pesquisas sobre neurofibromatoses em andamento em nosso Centro de Referência são para melhorar o nosso conhecimento sobre as NF, permitindo melhor diagnóstico, acompanhamento clínico e prevenção de complicações;

5) Apenas um de nossos estudos atuais pretende verificar os efeitos de tratamentos conhecidos (fonoaudiologia) sobre alguns aspectos isolados (desordem do processamento auditivo) da NF1.

Portanto, compartilho com todas as pessoas com NF1 e seus familiares a grande ansiedade à espera de algo que nos dê esperança de vermos as pessoas com NF1 livres dos neurofibromas. Geralmente imaginamos que este novo tratamento virá de um país com mais tecnologia do que o Brasil, mas veja o post de amanhã sobre isto.

De qualquer forma, precisamos sempre ser realistas para agirmos adequadamente e ajudarmos, de fato, as pessoas a quem amamos, com os recursos que já dispomos. Já temos à nossa disposição muito conhecimento científico sobre as NF que ainda não está bem distribuído entre nós. Por isto escrevemos este blog, publicamos cartilhas, damos palestras e realizamos cursos de capacitação, além do atendimento clínico.

Um segundo acontecimento a comentar foi a correspondência entre a leitora AG de Portugal e a Dra. Kate Barald, autora do estudo em Michigan. Amanhã publicarei a correspondência, pois ela me autorizou.

Uma leitora de Portugal pediu minha opinião sobre um estudo que está sendo realizado nos Estados Unidos com uma nova droga para reduzir o tamanho dos neurofibromas plexiformes e sua transformação maligna. O artigo completo em inglês pode ser acessado AQUI .

Agradeço a indicação do artigo, pois ainda não o havia encontrado em minhas buscas por informações científicas sobre NF.

Primeiramente, devo alertar a todos os leitores de que se trata de um estudo ainda e apenas em laboratório, ou seja, a equipe científica está testando a nova droga em linhagem de células humanas com NF1 cultivadas artificialmente. Os resultados são animadores e indicam que o passo seguinte deverá ser testar a droga em camundongos geneticamente modificados para NF1.

Caso os resultados sejam favoráveis nos camundongos, a segurança da droga será testada num grupo pequeno de voluntários humanos. Se for segura, será então experimentada em outras pessoas voluntárias com NF1 para saber se a droga realmente diminui o tamanho dos neurofibromas plexiformes e/ou combate a sua transformação maligna.

Se a droga se mostrar eficiente como tratamento dos neurofibromas neste grupo inicial de voluntários, ela poderá ser oferecida a um grupo maior de pessoas com NF1 e, se os resultados confirmarem sua eficiência, poderá ser submetida às agências de vigilância sanitária nos diversos países.

Depois de aprovada por estas agências a nova droga poderá ser indicada regularmente para as pessoas com NF1 em todo o mundo.

Qual é a ideia da cientista Dra. Kate Barald e seus colaboradores da Universidade de Michigan, nos Estados Unidos?

O grupo considerou que tanto o número quanto o tamanho dos tumores nas pessoas com NF1 aumentam durante a puberdade e a gestação. Como os tumores regridem em tamanho depois da gravidez, a equipe supôs que isto aconteceria em resposta aos hormônios esteroides que estão aumentados naquelas situações.

Eles já sabiam que um dos produtos naturais do metabolismo do estrógeno é a substância 2-metoxiestradiol (2ME2) que possui um efeito anticâncer. Então, modificaram esta substância natural e criaram outra chamada STX3451, e testaram seu potencial de ação contra células de tumores recolhidas de pessoas com NF1 e cultivadas em laboratório (ver figura).

Os resultados mostraram que a STX3451 foi capaz de destruir (causar apoptose) tanto as células que foram retiradas de neurofibromas plexiformes (benignos) quanto as células malignas (originárias do tumor maligno da bainha do nervo periférico).

Estes resultados são animadores e merecem nossa comemoração como mais uma esperança de tratamento para as pessoas com NF1.

Vamos torcer para que as novas etapas também sejam positivas.