Parte 7 – Objetivos dos tratamentos para neurofibromas cutâneos
Continuamos o texto adaptado para a página da AMANF a partir da edição especial da Neurology por Luiz Oswaldo Carneiro Rodrigues e Sara de Castro Oliveira.
Um quarto grupo de cientistas está reunindo informações que possam avançar o tratamento dos NFc. A primeira questão a ser definida são os objetivos que desejamos com o tratamento, o qual pode ser injetável ou na forma de cremes e pomadas, ou com cirurgias ou com medicamentos ingeridos.
O Quadro abaixo apresenta um resumo dos objetivos dos tratamentos para os NFc.
Questão | Objetivo | Método de medida |
Tamanho do NFc | Redução | Compassos, fotografia digital para volume, ultrassom, ressonância magnética |
Número de NFc | Diminuição de novos NFc | Contagem de novos NFc |
Morbidade – qualidade de vida | Melhora no prurido (coceira) e no desconforto emocional | Relato do resultado do tratamento pelas pessoas afetadas |
Até o momento, os tratamentos existentes são cirúrgicos e destinados a tratar tumores isolados. Estes procedimentos servem de base para a comparação com outras terapias, ou seja, se os novos métodos são piores ou melhores do que os procedimentos cirúrgicos.
Além disso, uma preocupação especial deve ser levada em conta quanto à possibilidade de toxicidade dos novos métodos para as pessoas com NF1, considerando a necessidade do uso crônico em contraposição a ausência de malignidade dos NFc. Ou seja, será que vale a pena usar um remédio potencialmente tóxico para tratar uma doença que não é letal?
Assim, devemos conhecer as novas terapias quando aos seus efeitos biológicos, sua toxicidade e sua tolerabilidade pelas pessoas com NF1.
Dificuldades a serem superadas para o tratamento dos NFc
Os cientistas que buscam tratamentos para os NFc encontram algumas dificuldades. O gene NF1 e seu respectivo RNA são muito grandes, o que dificulta a sua manipulação por meio de vetores, fazendo com que a bioquímica das diversas proteínas envolvidas seja pouco conhecida (com exceção da GTP-ase). Além disso, os NFc são tumores de crescimento lento, dificultando a criação de cultura de tecidos (ou seja, desenvolvimento de NFc em laboratório).
Algumas questões importantes devem ser consideradas no tratamento dos NFc.
- Qual é o momento de iniciar o tratamento? – Ainda não conhecemos bem a história natural dos NFc para sabermos quando seria o melhor momento para iniciar um tratamento medicamentoso.
- Qual a idade para iniciar o tratamento? – Se os NFc já estão presentas na infância ou pré-adolescência, não seria este o momento para iniciarmos o tratamento?
- Qual é a intenção do tratamento? Prevenção do aparecimento, redução do volume ou eliminação do NFc?
- Haveria alguma diferença no tratamento dos NFc entre homens e mulheres ou entre cores de pele diferentes em pessoas com NF1?
- Qual seria o mecanismo de ação do tratamento proposto? Biópsias seriam necessárias para acompanhamento do tratamento?
- Qual a via de administração do medicamento: oral, intramuscular, intravenosa ou tópica? Parece haver vantagens na via tópica.
- Qual é a segurança do tratamento? Quais as medidas para interrupção, controle de toxicidade, reajuste de doses e resgate de eventuais complicações?
- Quais os aspectos legais e institucionais envolvidos no tratamento? Questões envolvendo a legislação dos países, as agências reguladoras, os sistemas públicos e privados de saúde.
Na próxima
semana concluiremos este resumo da edição especial da Neurology.