Reunião 174 da AMANF discutiu novo tratamento genético, a festa junina e outros assuntos
Neste último sábado (25 de maio de 2019), um dos temas discutidos em nossa reunião mensal da AMANF foi o novo tratamento para a ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL que foi lançado pelo laboratório farmacêutico suíço NOVARTIS, o qual representa um grande passo para o tratamento de outras doenças genéticas no futuro, inclusive as neurofibromatoses.
A Atrofia Muscular Espinhal ocorre em 1 em cada 10 mil crianças (mais rara do que a NF1) e é a principal causa de morte em crianças, levando à paralisia dos músculos e dificuldade respiratória.
O novo tratamento será usado em crianças com menos de dois anos de idade e com as formas mais graves da doença.
O novo medicamento, chamado ZOLGENSMA, foi aprovado pelo FDA (Food and Drug Administration) dos Estados Unidos (equivalente à ANVISA no Brasil) e, conforme foi anunciado, corrigirá a doença com apenas uma dose do medicamento. Esta dose custará 2 milhões e 125 mil dólares (cerca de 10 milhões de reais)!
O princípio do medicamento consiste em inocular um vírus preparado no laboratório para levar uma cópia normal do gene SMN1 para corrigir o defeito genético nas células das crianças afetadas.
O preço do medicamento foi justificado pelo laboratório porque seria menor do que o custo do tratamento que geralmente é feito nas crianças nos Estados Unidos.
Na nossa reunião discutimos a enormidade deste custo para as nossas condições financeiras do Brasil.
Lembramos na reunião que são as universidades públicas que realizam a parte mais cara e básica da pesquisa, a qual leva aos novos medicamentos, e que os laboratórios farmacêuticos privados se aproveitam do conhecimento público gerado pelas universidades para então investir na fase de comercialização, com grandes lucros.
Outros assuntos
As pessoas presentes (ver lista abaixo) conversaram sobre outros assuntos:
- Organizamos nossa participação na Festa Junina Anual da Rede Sarah, e o convite está acima e é para todos.
- Lamentamos o falecimento do Gabriel Augusto Lidovico e decidimos publicar uma nota em nosso site.
- Sara de Castro Oliveira convidou a todas as pessoas para participarem da pesquisa sobre a história natural dos neurofibromas (como nascem e crescem).
- Comemoramos a publicação do artigo completo do nutricionista Marcio de Souza na revista Clinical Nutrition (em breve faremos nota na página).
- Mantivemos a sugestão da correção do texto da lei que está tramitando no Congresso Nacional, para que as neurofibromatoses sejam igualmente contempladas (NF1, NF2 e Schwannomatose).
- Comemoramos a posse da Dra. Ana Champs como nova diretora da Rede Sarah em Belo Horizonte.
- Revimos a situação dos brindes a serem confeccionados e Dr. Nilton relatou os andamentos de nosso processo para regularização da Ata de Posse da nossa última diretoria.
- Márcia sugeriu nova tarde de Lazer da AMANF e Edwei ficou de articular dcom Dr. Bruno a data.
- Luiz Felipe comentou a falta de medicamentos básico para o tratamento da dor (gabapentina e metadona) na farmácia do Estado de Minas Gerais e decidimos enviar carta à Secretaria Estadual de Saúde de MG.
Sem mais nada a tratar, realizamos um pequeno lanche e foi elaborada esta Ata por mim, como presidente atual da AMANF, registrando a presença das seguintes pessoas:
Dr. LOR (Presidente 2017-2019)
Luiz Felipe das Neves
Dilma Vicente Silva
Edwei Carlos de Souza
Maria Danúzia Silva Ribas
Nicolas Alves
Nilton Alves de Rezende
Cristiano Paiva de Carvalho
Sara de Castro Oliveira
Márcia C. Monteiro Campos
