Se você chegou até aqui é porque está considerando seriamente o uso do selumetinibe para tratar seu neurofibroma plexiforme sintomático e inoperável, apesar das incertezas e riscos que foram apresentados nos passos anteriores.
Então você deseja saber o preço, ou seja, o custo financeiro do medicamento.
Ainda não temos o preço definido pelo fabricante em reais, mas se usarmos os preços disponíveis no mercado norte-americano, seria algo entre 50 mil reais por mês (para uma criança de dez anos, por exemplo) a 100 mil reais por mês (para uma pessoa de 20 anos, por exemplo), por tempo indeterminado (se desejar, veja abaixo como chegamos a este valor).
Como definimos anteriormente, a duração do tratamento não seria inferior a 12 meses, a não ser que houvesse algum efeito colateral que obrigasse a suspensão da droga, ou o plexiforme voltasse a crescer mesmo com a medicação, o que aconteceu com cerca de metade daqueles que iniciaram o tratamento no estudo da Dra. Gross.
Assim, teríamos um custo de cerca de 600 mil reais a um milhão e duzentos mil reais por pessoa, por ano de tratamento. Este custo, portanto, provavelmente é muito caro para o benefício limitado que o medicamento traria para a sociedade brasileira como um todo.
Além disso, há uma série de procedimentos clínicos (ver no passo 8 as reavaliações periódicas) e protocolos que precisam ser seguidos para o acompanhamento dos pacientes durante seu uso, que também envolve custos financeiros.
Talvez esses custos do próprio medicamento e dos adicionais (relacionados ao protocolo de cuidados necessários e ao manejo dos eventos adversos) sejam insustentáveis para o Sistema Único de Saúde e para os Planos de Saúde.
Esta questão provavelmente vai provocar questões jurídicas que ainda não podemos prever neste momento.
Aqui terminamos nossos passos no Relógio de Cuidados que propomos para as pessoas que consideram a possibilidade de usarem o selumetinibe.
Nós do Centro de Referência em Neurofibromatoses do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais estamos comprometidos com nossos pacientes.
Portanto, se a ANVISA, o CONITEC e o Sistema Único de Saúde aprovarem o uso do selumetinibe para neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis, nós faremos todo o esforço possível para criarmos as condições no Hospital das Clínicas para podermos cumprir este relógio de cuidados com cada pessoa com NF1 que nos procurar.
Belo Horizonte, 24 de dezembro de 2020
Nota final – Como calculamos o preço do selumetinibe?
Realizamos uma estimativa do custo do selumetinibe a partir de dados de outros países, pois ainda não temos seu preço fixado no Brasil.
- Considerando que a dose recomendada do medicamento foi de 25 mg por metro quadrado de superfície corporal duas vezes por dia, em ciclos de 28 dias;
- Considerando que a idade mediana das crianças incluídas foi de 10,2 anos; portanto, pode ser estimada uma superfície corporal mediana inicial de 1,171 m2 (meninos), crescendo até o final do estudo para 1,43 m2 e podendo chegar numa pessoa de 20 anos a 1,87 m2;
- Considerando que o preço mais baixo (em busca online, em sites dos EUA) foi de cerca de US$ 8.680,00 por caixa com 120 comprimidos de 10 mg = US$ 7,23 dólares por mg;
- Considerando que a conversão do dólar para reais seria de 5,4;
- Podemos estimar o custo mediano mensal do medicamento (ver tabela abaixo), que pode variar de cerca de 50 mil reais (para uma criança de 10 anos) a cerca de 100 mil reais (para um adulto de 20 anos) por mês.
Ver abaixo planilha com cálculo do custo do selumetinibe em termos médios.
| Idade | área SC
a partir de peso e altura (DuBois) |
dose/m2 | dose diária mg | dias de uso | preço U$/mg | valor U$ | custo mensal
R$ |
custo anual
R$ |
| menina 10,2 anos (início) | 0,914 | 25 | 45,7 | 28 | 7,23 | 5,4 | 49.969,13 | 599.629,62 |
| menino 10,2 anos (inicio) | 0,932 | 25 | 46,6 | 28 | 7,23 | 5,4 | 50.962,90 | 611.554,79 |
| menina (13,4 anos) final | 1,469 | 25 | 73,4 | 28 | 7,23 | 5,4 | 80.272,51 | 963.270,15 |
| menino (13,4 anos) final | 1,475 | 25 | 73,8 | 28 | 7,23 | 5,4 | 80.638,22 | 967.658,63 |
| adulto feminino | 1,621 | 25 | 81,0 | 28 | 7,23 | 5,4 | 88.576,67 | 1.062.919,99 |
| adulto masculino | 1,875 | 25 | 93,7 | 28 | 7,23 | 5,4 | 102.468,84 | 1.229.626,12 |
Qual seria o impacto deste medicamento sobre o Sistema Único de Saúde?
- Considerando que dentre a população brasileira estimada com NF1 (cerca de 80 mil pessoas) haveria um grupo de 10% da população com plexiformes sintomáticos e inoperáveis (ou seja, 8 mil pessoas potencialmente usuárias do selumetinibe);
- Considerando que o custo médio mensal seria de cerca de 80 mil reais (entre 50 e 100 mil reais como calculado acima);
- Teríamos o custo estimado para o SUS de 640 milhões de reais por mês.
- Considerando que o tempo mediano de tratamento para metade dos voluntários que sustentaram o efeito do medicamento foi de 3,2 anos no estudo da Dra. Gross e col. 2020;
- Teríamos o custo total de cerca de 11 bilhões de reais para o tratamento de metade das pessoas com plexiformes sintomáticos e inoperáveis por três anos.
Este é um passo importante, pois você deve estar se perguntando por quanto tempo deve usar o medicamento selumetinibe, caso ele produza uma redução de 30 a 40% do volume do seu neurofibroma plexiforme ou melhore sua dor ou sua disfunção.
Infelizmente, ainda não sabemos esta resposta, pois no estudo da Dra. Gross e colaboradores (2020) as pessoas com plexiformes que responderam ao selumetinbe continuaram em uso por tempo indeterminado.
Algumas pessoas que estavam observando redução do plexiforme e tiveram que suspender o selumetinibe por algum motivo, apresentaram volta do crescimento do tumor.
Assim parece que o selumetinibe teria que ser usado continuamente para sustentar os efeitos positivos observados.
Por outro lado, ainda não sabemos os efeitos do uso prolongado do selumetinibe sobre alguns aspectos importantes da vida das pessoas:
- Qual o impacto do selumetinibe no aprendizado, na função cognitiva, na inteligência?
- Qual a chance do selumetinibe produzir alterações no crescimento, no desenvolvimento sexual e na fertilidade?
- Qual a chance do selumetinibe propiciar o aparecimento de doenças malignas?
Em conclusão, aguardamos novos estudos científicos para podermos responder estas questões com segurança.
Assim, se você acha que mesmo com esta incerteza deveria experimentar o selumetinibe, vamos ao passo seguinte, que é o custo do medicamento.
Se você já considerou todas as questões nos passos anteriores e acha que deve usar o selumetinibe, vamos dar o passo seguinte, que é saber quais são os critérios para interrupção do tratamento, baseados naqueles utilizados no estudo da Dra. Gross e colaboradores (2020).
O tratamento com o selumetinibe deverá ser interrompido por três grupos de motivos:
A) Antes do início do tratamento com selumetinibe era um neurofibroma plexiforme que estava crescendo (mais de 20% nos últimos 15 meses) e continuou a crescer durante o tratamento.
O estudo da Dra. Gross e colaboradores mostrou que a suspensão completa do tratamento estava indicada se houvesse progressão (ou seja, aumento do tumor) nos ciclos 5, 9, 13, 17, 21, 25 e depois a cada 6 meses (cada ciclo de tratamento dura cerca de um mês).
B) Era um neurofibroma plexiforme que não estava crescendo antes de iniciar o selumetinibe, mas não apresentou redução até dois anos de tratamento.
C) Outros critérios para descontinuidade do tratamento para pacientes com e sem progressão:
- Administrativos (recusa do paciente, no interesse do paciente segundo seu médico, violação do protocolo, não adesão às normas)
- Toxicidade (que não seja resolvida por redução da dose em 21 dias, ou apareça após suspensão da droga e nova tentativa)
- Evidência de progressão dos três neurofibromas plexiformes mais importantes, seja por indicadores clínicos ou pela ressonância magnética em 3D (nos ciclos 6,11 e a cada 6 ciclos).
- Até duas reduções de dose podem ser consideradas se houver efeitos adversos grau 3 ou mais segundo o NCI Common Terminology Criteria for Adverse Effects abaixo apresentados:
- Elevação de certas enzimas no plasma (transaminases)
- Baixa de alguns minerais e eletrólitos no sangue (hipofosfatemia, hipokalemia, hipocalcemia ou hipomagnesemia corrigidas com suplementação)
- Manchas vermelhas com coceira no corpo (rash cutâneo) controlável com terapia adequada.
- Elevação de uma enzima chamada creatinofosfoquinase (CPK), mesmo que seja assintomática
- Toxicidade gastrintestinal (diarreia, náusea, vômitos) controlável
- Catarata (opacidade do cristalino)
- Ganho de peso maior 20% avaliado caso a caso, considerando a possibilidade de estar ocorrendo retenção de líquidos (edema).
- Toxicidade cardíaca (redução da função ventricular)
- Obstrução urinária
- Descolamento da retina ou trombose venosa da retina
- Pneumonite
Se você se sente devidamente informada (o) sobre quando deve parar o tratamento com o selumetinibe, siga adiante no próximo passo.